의약품 이야기 · Drug Story

혈우병 치료제 이야기

인체 지도ATC B02 지혈제치료제 표 개발 연대기 같은 부위고지혈증 빈혈 혈전증 말초혈관질환

신생아 출혈을 막는 비타민 K, 항섬유소용해제(트라넥삼산), 국소 지혈제에서 혈장 유래 응고인자 농축제·유전자재조합 인자·반감기 연장 제제, 에미시주맙·피투시란 같은 비인자 제제와 유전자 치료까지 지혈 약이 등장한 차례대로 읽는 개발사. 앞의 세 장은 혈우병 그 자체보다 넓은 지혈 이야기입니다. 등장 순서이지 치료 순서가 아닙니다.

계열 5종 · 성분 — · 이정표 논문 16건 · 출처 27건 · 글 2026-11-11

① 발전 과정1971 → 2024국내에 먼저 허가된 계열부터 · 등장 순서이지 치료 순서가 아닙니다

1970년대
1971항섬유소용해제엡실론아미노카프로산 대 위약 — 혈우병 환자 발치 무작위 이중맹검 시험(31명).
1972항섬유소용해제트라넥삼산 대 위약 — 혈우병 환자 발치 무작위 이중맹검 시험(28명).
1980년대
1982혈액응고인자 제제혈우병 남성의 후천면역결핍증 세 건 — 혈액 제제로 전파됨을 알리는 신호.
1985혈액응고인자 제제응고인자 농축제의 완전한 바이러스 안전성을 좇은 시기(1985~1988).
1990년대
1993혈액응고인자 제제유전자재조합 인자 VIII 임상 진입 · Lusher 등 미치료 소아 95명 시험.
1997혈액응고인자 제제유전자재조합 인자 IX 임상 진입.
2000년대
2000비타민 KCochrane 종설 — 비타민 K 근육주사 한 번이 생후 1~7일 임상 출혈을 줄임.
2007혈액응고인자 제제30개월 미만 남아 65명 무작위 시험 — 6세 MRI 정상 관절 93% 대 55%.

② 이야기장 = 계열 차례 그대로

비타민 K

세계 2000 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 143건 모집 중 3상 0건

비타민 K 가 모자라면 갓 태어난 아기가 출혈을 일으킬 수 있고, 이를 신생아 출혈병이라 부른다.¹ 고전형은 생후 1~7일에 위장관·피부·코·할례 부위에서 피가 나고, 늦은형은 생후 2~12주에 두개내·피부·위장관 출혈이 가장 흔하다고 Cochrane 종설은 정리했다.¹

연표

2000Cochrane 종설 — 비타민 K 근육주사 한 번이 생후 1~7일 임상 출혈을 줄임.¹
2018미숙아 비타민 K Cochrane 종설 — 무처치와 견준 시험 못 찾음.⁴
2018캐나다 소아과학회 신생아 비타민 K 지침.³
2021신생아 비타민 K 권고·근거 재검토 — 늦은형 효능 무작위 시험 없음.²

그 종설은 무작위 시험 둘이 근육주사 비타민 K 한 번을 위약 또는 무처치와 견줘 임상 출혈을 잰 것을 찾았고, 한 번의 주사가 생후 1~7일의 임상 출혈(할례 뒤 출혈 포함)을 줄이고 응고 지표를 좋게 했다고 적었다.¹ 먹는 비타민 K 를 다룬 시험 11편은 임상 출혈을 재지 않았고 응고 지표만 좋아졌으며, 늦은형에 대한 무작위 시험은 근육주사·경구 모두 없었다.¹ 1.0 mg 근육주사 한 번이 고전형 예방에 효과적이라는 것이 그 종설의 결론이었다.¹

2021년 Jullien 등은 출생 뒤 비타민 K 에 대한 기존 권고와 근거를 다시 훑어, 경구와 근육주사 모두 고전형 신생아 출혈병을 막는 데 효과적임이 입증됐다고 적었다.² 늦은형에 대한 비타민 K 효능을 본 무작위 시험이나 경구와 근육주사를 직접 견준 무작위 시험은 없었고, 옛 시험과 감시 자료로는 경구 요법을 끝까지 마친다면 두 방식 사이에 뚜렷한 차이가 없어 보인다고 했다.² 2018년 캐나다 지침은 체계적 고찰상 출생 때 근육주사 한 번이 비타민 K 결핍 출혈을 효과적으로 막고 경구 한 번이나 반복 투여는 근육주사보다 덜 효과적이라는 것이 현재 자료의 시사라고 적었다.³

미숙아는 수유가 늦고 장내 비타민 K 생성 균의 정착이 늦으며 간·지혈 기능이 미숙해 위험이 더 클 수 있다고 한다.⁴ 2018년 Ardell 등의 Cochrane 종설은 비타민 K 를 무처치와 견준 무작위 시험을 하나도 찾지 못했고, 32주 미만 영아에게 0.5 mg 근육주사·0.2 mg 근육주사·0.2 mg 정맥주사를 준 작은 시험 하나만 있었다고 적었다.⁴ 0.5 mg 근육주사 군의 비타민 K 수치가 25일째 다른 두 군보다 높았고, 모든 영아가 정상 또는 정상 이상의 비타민 K 농도를 보였다.⁴

피토나디온 — 비타민 K1구조식 · PubChem(미국 NCBI) 2D 구조 그림 · CID 5284607 · 원본

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2000Puckett RM 외. Prophylactic vitamin K for vitamin K deficiency bleeding in neonates.
Cochrane Database Syst Rev · DOI 10.1002/14651858.CD002776
2018Ardell S 외. Prophylactic vitamin K for the prevention of vitamin K deficiency bleeding in preterm neonates.
Cochrane Database Syst Rev · DOI 10.1002/14651858.CD008342.pub2
2021Jullien S 외. Vitamin K prophylaxis in newborns.
BMC Pediatr · DOI 10.1186/s12887-021-02701-4

항섬유소용해제(트라넥삼산 등)

세계 1971 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 171건 모집 중 3상 0건

2010년 CRASH-2 는 40개국 274개 병원에서 심한 출혈 위험이 있는 성인 외상 환자 20,211명을 손상 8시간 안에 트라넥삼산(10분에 1 g 을 넣고 8시간에 걸쳐 1 g) 또는 위약에 무작위로 나눴다.⁵ 분석한 10,060명 대 10,067명에서 입원 중 전체 사망은 14.5%(1,463명) 대 16.0%(1,613명)로 트라넥삼산 쪽이 낮았고(상대위험 0.91, 95% 신뢰구간 0.85~0.97; p=0.0035), 출혈로 인한 사망은 4.9%(489명) 대 5.7%(574명)(상대위험 0.85, 95% 신뢰구간 0.76~0.96)였다.⁵

연표

1971엡실론아미노카프로산 대 위약 — 혈우병 환자 발치 무작위 이중맹검 시험(31명).⁷
1972트라넥삼산 대 위약 — 혈우병 환자 발치 무작위 이중맹검 시험(28명).⁷
2010CRASH-2 — 외상 환자 20,211명, 출혈 사망 4.9% 대 5.7%.⁵
2015혈우병·선천 출혈 질환 수술 지혈 요법 Cochrane 종설(기준 충족 시험 4편 112명).⁹
2017WOMAN — 분만 뒤 출혈 여성 20,060명, 출혈 사망 1.5% 대 1.9%.⁶
2019혈우병·폰빌레브란트병 발치 항섬유소용해제 Cochrane 종설 개정(시험 2편 59명).⁷
2022혈우병 발치 항섬유소용해제 메타분석 — 수술 뒤 출혈 위험비 0.16.⁸

2017년 WOMAN 시험은 21개국 193개 병원에서 분만 뒤 출혈이 있는 16세 이상 여성 20,060명을 트라넥삼산 1 g 정맥 또는 위약에 나눴다.⁶ 출혈로 인한 사망은 1.5%(10,036명 중 155명) 대 1.9%(9,985명 중 191명)(상대위험 0.81, 95% 신뢰구간 0.65~1.00; p=0.045)였고 출산 3시간 안에 투여한 경우는 1.2%(89명) 대 1.7%(127명)(상대위험 0.69, 95% 신뢰구간 0.52~0.91)였다.⁶ 자궁적출은 3.6% 대 3.5%(상대위험 1.02)로 줄지 않았고, 전체 사망 또는 자궁적출의 복합 평가변수도 5.3% 대 5.5%(상대위험 0.97, 95% 신뢰구간 0.87~1.09)로 줄지 않았으며, 혈전색전증을 포함한 이상반응은 두 군이 비슷했다.⁶

혈우병이나 폰빌레브란트병 같은 유전성 출혈 질환이 있으면 발치나 작은 구강 수술에서 위험한 출혈이 생길 수 있어, 항섬유소용해제가 값싸고 안전하며 효과가 있을 법한 예방 수단으로 거론됐다.⁷ 2019년 Cochrane 종설은 혈우병 환자의 발치에서 항섬유소용해제를 위약과 견준 무작위 이중맹검 시험 둘(모두 59명)을 찾았다. 하나는 1972년 발표된 트라넥삼산 시험(경증·중등도·중증 혈우병 A·B 28명), 다른 하나는 1971년 발표된 엡실론아미노카프로산 시험(인자 VIII 또는 IX 수치가 15% 미만인 31명)이었다.⁷ 수술 뒤 출혈의 위험차는 트라넥삼산 시험 −0.64(95% 신뢰구간 −0.93~−0.36), 엡실론아미노카프로산 시험 −0.50 이었고 합친 값은 −0.57(95% 신뢰구간 −0.76~−0.37)이었다.⁷ 연구진은 시험이 둘뿐이고 표본이 작으며 표준 치료와 투여 방식이 달라 항섬유소용해제의 확정적 효능을 결론 내릴 수 없다고 했다.⁷

2022년 Ullah 등은 같은 무작위 시험 둘(59명)을 합쳐, 항섬유소용해제 군의 수술 뒤 출혈 위험이 84% 낮았고(위험비 0.16, 95% 신뢰구간 0.05~0.47; P=0.0009) 오즈비는 0.05(95% 신뢰구간 0.01~0.22)였다고 보고했다.⁸ 이들은 결과가 호의적이라고 적으면서 근거를 다듬으려면 시험이 더 필요하다고 했다.⁸

수술 때의 출혈 예방을 다룬 2015년 Cochrane 종설은 확인한 시험 16편 가운데 4편(112명)만 기준에 맞았다.⁹ 2편이 위의 발치 시험 둘이었고 항섬유소용해제 군에서 출혈량과 수술 뒤 대체 치료 필요가 줄었다.⁹ 나머지 2편은 억제항체가 있는 혈우병 A·B 53명이 받은 대수술 33건·소수술 20건에서 재조합 활성화 인자 VII 를 나눠 쓴 시험이었고, 한 시험에서 높은 용량(90 µg/kg)이 낮은 용량(35 µg/kg)보다 지혈 효과가 높았으며 총 투여량과 안전성은 비슷했다.⁹ 연구진은 어떤 지혈 요법이 더 효과적이고 안전한지 가릴 무작위 시험 근거가 부족하다고 결론 지었다.⁹

트라넥삼산 — CRASH-2·WOMAN 시험에 쓰인 항섬유소용해제구조식 · PubChem(미국 NCBI) 2D 구조 그림 · CID 5526 · 원본

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2010CRASH-2 trial collaborators. Effects of tranexamic acid on death, vascular occlusive events, and blood transfusion in trauma patients with significant haemorrhage (CRASH-2): a randomised, placebo-controlled trial.
Lancet · DOI 10.1016/S0140-6736(10)60835-5
2017WOMAN Trial Collaborators. Effect of early tranexamic acid administration on mortality, hysterectomy, and other morbidities in women with post-partum haemorrhage (WOMAN): an international, randomised, double-blind, placebo-controlled trial.
Lancet · DOI 10.1016/S0140-6736(17)30638-4
2019van Galen KP 외. Antifibrinolytic therapy for preventing oral bleeding in patients with haemophilia or Von Willebrand disease undergoing minor oral surgery or dental extractions.
Cochrane Database Syst Rev · DOI 10.1002/14651858.CD011385.pub3

국소 지혈제

세계 2018 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 46건 모집 중 3상 0건

피브린·트롬빈 밀봉제는 수술 중 출혈을 막거나 멈추려고 도입된 국소 지혈제지만 수술 결과에 주는 영향은 확실히 정립되지 않았다.¹⁰ 2020년 Daud 등은 혈관·심장 수술 연구 21편(7,622명 — 무작위 시험 13·후향 코호트 5·전향 코호트 3)을 합쳤다.¹⁰ 무작위 시험만 묶으면 출혈량이 밀봉제 쪽에서 120.7 mL 적었고(95% 신뢰구간 −150.6~−90.7; p<.001), 지혈까지 걸린 시간은 2.5분 짧았으나(−4.0~−1.1), 수술 뒤 수혈·출혈 재수술·30일 사망은 차이가 없었다.¹⁰ 연구진은 이를 통계적으로 의미 있으나 임상적으로 작은 감소이고 수혈은 줄이지 못했다고 적었다.¹⁰

연표

2018최소침습 부인과 수술 국소 지혈제 체계적 고찰(연구 8편).¹²
2020혈관·심장 수술 피브린·트롬빈 밀봉제 메타분석(21편 7,622명).¹⁰
2024혈관 문합부 밀봉제 Cochrane 종설(무작위 시험 24편 2,376명).¹¹

혈액응고인자 제제

세계 1982 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 89건 모집 중 3상 15건

혈우병 환자를 센터에서 포괄적으로 돌보는 틀은 1960년대에 정해지기 시작했고, 그것은 1960년대 중반 혈우병 A 치료에 쓰인 동결침전물의 발견과 그 뒤 10년 사이에 나온 동결건조 응고인자 농축제 덕분에 가능했다.¹³ 환자가 병원을 자주 찾기보다 집에서 치료하는 편이 훨씬 낫다는 것도 곧 알려졌다.¹³

연표

1982혈우병 남성의 후천면역결핍증 세 건 — 혈액 제제로 전파됨을 알리는 신호.¹⁵
1985응고인자 농축제의 완전한 바이러스 안전성을 좇은 시기(1985~1988).¹⁷
1993유전자재조합 인자 VIII 임상 진입 · Lusher 등 미치료 소아 95명 시험.¹³¹⁸
1997유전자재조합 인자 IX 임상 진입.¹³
200730개월 미만 남아 65명 무작위 시험 — 6세 MRI 정상 관절 93% 대 55%.¹⁹
2013인자 VIII Fc 융합 단백질 3상 — 최종 반감기 19.0시간 대 12.4시간.²⁰
2013인자 IX Fc 융합 단백질 3상 — 최종 반감기 82.1시간.²¹
2020세계혈우연맹 혈우병 관리 지침 3판.²²

White 는 1970년대 초 수많은 헌혈자의 혈장에서 인자 VIII 을 고도로 정제하는 방법이 개발돼, 환자가 스스로 치료하고 안전하게 수술받는 길이 열렸다고 정리했다.¹⁴ 그러나 혈액으로 옮는 바이러스(HIV-1·C형 간염 바이러스)가 혈액 공급에 들어오면서 이 농축제는 많은 환자에게 HIV 와 간염을 옮겼다.¹⁴ Page 는 1970년대 말~1980년대에 같은 농축제가 수천 명의 환자를 HIV-AIDS 와 C형 간염에 노출시켰고, 이 위기가 유전자재조합 인자 VIII·IX 개발을 앞당겨 각각 1993년과 1997년에 임상에 들어왔다고 적었다.¹³

1982년 7월 혈우병 남성에게 후천면역결핍증 세 건이 생긴 것은 Ratnoff 에게 이 병이 혈액 제제로 옮는다는 즉각적 신호였다고 Lederman 은 적었다.¹⁵ 혈액 공급이 보호되기 전 감염 위험은 풀링한 항혈우병 인자 농축제를 얼마나 세게 썼느냐에 직접 달려 있었다.¹⁵ 2021년 Lederman 은 미국 중부 도시에서도 이 병이 먼저 알려진 것은 수천 명의 혈장을 모은 동결건조 농축제로 치료받던 혈우병 남성들이었다고 되짚었다.¹⁶ 1985~1988년 응고인자 농축제의 바이러스 안전성을 끝까지 좇은 과정은 Evatt 가 역사 논문으로 따로 정리했다.¹⁷

1993년 Lusher 등은 이전에 치료받은 적 없는 혈우병 A 소아가 유전자재조합 인자 VIII 을 쓴 다기관 시험을 냈다.¹⁸ 1989년 1월부터 1992년 7월까지 평가할 수 있었던 95명이 3,315회 주입을 받았고 치료 실패는 없었으며 경미한 이상반응 보고는 세 건이었다.¹⁸ 검사한 81명 중 16명에게서 인자 VIII 억제항체가 중앙 9일 노출 뒤 생겼고, 그중 9명은 역가가 낮거나 낮아졌으며 4명은 완전히 사라졌고 5명은 10 베데스다 단위 미만으로 남았다.¹⁸ 연구진은 이 일시적·저역가 억제항체가 영아 혈우병의 자연경과의 일부일 수 있고 득이 위험보다 커 보인다고 적었다.¹⁸

정기적으로 주입하는 예방 요법의 효과는 2007년 Manco-Johnson 등이 무작위로 재었다.¹⁹ 30개월 미만 중증 혈우병 A 남아 65명을 유전자재조합 인자 VIII 예방 요법(32명)과 관절 출혈 때 쓰는 강화 일시 요법(33명)에 나눴고, 6세에 MRI 로 본 지표 관절 구조가 정상인 비율은 93% 대 55% 였다(P=0.006).¹⁹ 일시 요법 쪽의 MRI 관절 손상 상대위험은 6.1(95% 신뢰구간 1.5~24.4)이었고, 예방 군의 두 명에게 고역가 억제항체가 생겼으며 일시 요법 군의 세 명에게 생명을 위협한 출혈이 있었다.¹⁹ 입원과 중심정맥관 감염은 두 군이 비슷했다.¹⁹

반감기를 늘린 Fc 융합 제제도 2013년에 시험 결과가 나왔다.²⁰ Mahlangu 등은 이전에 치료받은 12세 이상 중증 혈우병 A 남성 165명을 개별 맞춤 예방(118명)·주 1회 예방(24명)·일시 치료(23명)로 나눈 3상 시험에서 인자 VIII Fc 융합 단백질의 최종 반감기가 19.0시간으로 유전자재조합 인자 VIII(12.4시간)의 1.5배였다고 보고했다(P<.001).²⁰ 중앙값 연간 출혈률은 세 군이 각각 1.6·3.6·33.6 이었고, 출혈의 87.3% 는 한 번 주사로 멎었으며 억제항체를 만든 사람은 없었다.²⁰

혈우병 B 에서는 Powell 등이 인자 IX Fc 융합 단백질을 이전에 치료받은 12세 이상 중증 환자 123명에게 쓴 비무작위 공개 3상 시험을 냈다.²¹ 유전자재조합 인자 IX 보다 최종 반감기가 길어 82.1시간이었고(P<0.001), 중앙값 연간 출혈률은 주 1회 맞춤 예방·간격 조절 예방·필요 시 치료 군에서 3.0·1.4·17.7 이었다.²¹ 간격 조절 군의 53.8% 가 마지막 3개월 투여 간격이 14일 이상이었고 출혈의 90.4% 가 한 번 주사로 멎었으며 억제항체는 없었다.²¹

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2019Page D 외. Comprehensive care for hemophilia and other inherited bleeding disorders.
Transfus Apher Sci · DOI 10.1016/j.transci.2019.08.005
2007Manco-Johnson MJ 외. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa067659
2013Mahlangu J 외. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A.
Blood · DOI 10.1182/blood-2013-10-529974
2013Powell JS 외. Phase 3 study of recombinant factor IX Fc fusion protein in hemophilia B.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa1305074

비인자 제제·기타(에미시주맙 등)

세계 2017 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 96건 모집 중 3상 7건

인자 VIII 의 기능을 대신하려는 항체 에미시주맙은 활성화 인자 IX 와 X 를 이어 주는 이중특이 항체다.²³ 2017년 HAVEN 1 에서 Oldenburg 등은 억제항체가 있는 12세 이상 혈우병 A 남성 109명 중, 일시 우회제로 치료받던 사람을 2대 1 로 에미시주맙 예방(35명) 또는 무예방(18명)에 나눴다.²³ 연간 출혈률은 2.9(95% 신뢰구간 1.7~5.0) 대 23.3(12.3~43.9)으로 87% 낮았고(P<0.001), 출혈이 한 번도 없던 사람은 22명(63%) 대 1명(6%)이었다.²³ 이전에 우회제 예방을 받던 24명은 같은 사람 안 비교에서 출혈률이 79% 낮았다.²³ 이상반응은 주사 부위 반응이 가장 흔했고(15%), 혈전성 미세혈관병증과 혈전증이 각각 2명씩 있었는데 모두 돌파 출혈에 활성화 프로트롬빈 복합체 농축제를 여러 번 맞은 사람이었다.²³

연표

2017HAVEN 1 — 억제항체 있는 혈우병 A 109명, 연간 출혈률 2.9 대 23.3.²³
2018HAVEN 3 — 억제항체 없는 혈우병 A 152명, 연간 출혈률 1.5·1.3 대 38.2.²⁴
2023ATLAS-INH — 피투시란, 억제항체 있는 57명, 연간 출혈률 1.7 대 18.1.²⁵
2023ATLAS-A/B — 피투시란, 억제항체 없는 120명, 연간 출혈률 3.1 대 31.0.²⁶
2023혈우병 B 유전자 치료 3상 — 54명, 연간 출혈률 4.19에서 1.51.²⁷

2018년 HAVEN 3 에서 Mahlangu 등은 억제항체가 없는 12세 이상 혈우병 A 환자 152명을 2대 2대 1 로 나눠 주 1회 1.5 mg/kg(A군)·2주마다 3.0 mg/kg(B군)·무예방(C군)을 비교했다.²⁴ 연간 출혈률은 1.5(0.9~2.5)와 1.3(0.8~2.3) 대 38.2(22.9~63.8)로 각각 96%·97% 낮았고, 치료한 출혈이 없던 사람은 A·B군 56%·60% 였으나 무예방 군은 모두 치료한 출혈이 있었다.²⁴ 이전에 인자 VIII 예방을 받던 48명의 같은 사람 안 비교에서는 에미시주맙 때 출혈률이 68% 낮았다(P<0.001).²⁴ 혈전·혈전성 미세혈관병증·항약물 항체·새 인자 VIII 억제항체는 없었다.²⁴

항트롬빈을 겨냥하는 피하주사 소간섭 RNA 약 피투시란은 2023년 3상 시험 둘로 보고됐다.²⁵ ATLAS-INH 에서 Young 등은 우회제로 일시 치료받던 억제항체 있는 12세 이상 혈우병 A·B 환자 57명을 2대 1 로 매달 80 mg 피투시란(38명) 또는 우회제 일시 치료(19명)에 9개월 나눴다.²⁵ 연간 출혈률은 1.7(95% 신뢰구간 1.0~2.7) 대 18.1(10.6~30.8)로 90.8%(80.8~95.6) 낮았고, 치료한 출혈이 없던 사람은 25명(66%) 대 1명(5%)이었다.²⁵ 피투시란 군에서 알라닌 아미노전달효소 상승이 41명 중 13명(32%)에 있었고 혈전색전증이 의심되거나 확인된 사람이 2명(5%)이었다.²⁵

ATLAS-A/B 에서 Srivastava 등은 억제항체가 없는 중증 혈우병 A·B 남성 120명을 2대 1 로 매달 80 mg 피투시란(80명) 또는 일시 응고인자 농축제(40명)에 9개월 나눴다.²⁶ 평균 연간 출혈률은 3.1(95% 신뢰구간 2.3~4.3) 대 31.0(21.1~45.5)(비 0.101; p<0.0001)이었고, 치료한 출혈이 없던 사람은 51%(79명 중 40명) 대 5%(40명 중 2명)였다.²⁶ 알라닌 아미노전달효소 상승이 피투시란 군 23%(18/79)로 가장 흔한 이상반응이었고 치료와 관련한 혈전증이나 사망은 없었다.²⁶

유전자 치료로는 2023년 Pipe 등이 혈우병 B 남성 54명에게 인자 IX Padua 변이를 담은 AAV5 벡터(에트라나코진 데자파르보벡)를 한 번 주사한 3상 시험을 냈다.²⁷ 연간 출혈률은 인자 IX 예방을 받던 도입 기간 4.19(95% 신뢰구간 3.22~5.45)에서 투여 7~18개월에 1.51(0.81~2.82)로 줄었고 비는 0.36(95% Wald 신뢰구간 0.20~0.64)이었으며 치료와 관련한 중대 이상반응은 없었다.²⁷

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2017Oldenburg J 외. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa1703068
2018Mahlangu J 외. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa1803550
2023Young G 외. Efficacy and safety of fitusiran prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B with inhibitors (ATLAS-INH): a multicentre, open-label, randomised phase 3 trial.
Lancet · DOI 10.1016/S0140-6736(23)00284-2
2023Pipe SW 외. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa2211644

국내 임상승인 · 최근 2년

4건 · 3상 4건 · 2024-11-16 이후

승인일	단계	의뢰자	시험 제목
2026-04-07	3상	피피디디벨럽먼트피티이엘티디	혈우병 A가 있는 사람들을 대상으로 에미시주맙 예방요법 대비 NXT007 예방요법의 유효성, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 공개, 제3상 임상시험
2026-04-07	3상	피피디디벨럽먼트피티이엘티디	억제인자가 없는 혈우병 A가 있는 사람들을 대상으로 VIII 인자 예방요법 대비 NXT007 예방요법의 유효성, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 공개, 제3상 임상시험
2026-01-15	3상	한국화이자제약(주)	혈우병 A 또는 혈우병 B 시험대상자에서 각각 임상시험용 지록토코진 피텔파보벡 또는 피다나코진 엘라파보벡 이전 단회 투여 치료의 장기 안전성 및 유효성을 기술하기 위한 3상, 비 임상시험용 의약품, 다국가 코호트 임상시험
2025-06-26	1/3상	에스케이플라즈마(주)	중증 A형 혈우병 남성 환자에서 치료 및 예방을 위한 인간 혈장 유래 제8인자(SKP-0141)의 유효성, 안전성, 약동학 및 면역원성을 평가하는 제1/3상, 공개, 다기관 시험

식약처 임상시험 승인 목록에서 시험 제목에 「혈우병·지혈」이 든 것(다른 병인 같은 이름은 뺌) · 성분이 개발 코드로 적혀 계열로는 나누지 않았습니다 · 최근 4건만

출처

Puckett RM 외. Prophylactic vitamin K for vitamin K deficiency bleeding in neonates. Cochrane Database Syst Rev 2000. DOI 10.1002/14651858.CD002776
Jullien S 외. Vitamin K prophylaxis in newborns. BMC Pediatr 2021. DOI 10.1186/s12887-021-02701-4
Ng E 외. Guidelines for vitamin K prophylaxis in newborns. Paediatr Child Health 2018. DOI 10.1093/pch/pxy082
Ardell S 외. Prophylactic vitamin K for the prevention of vitamin K deficiency bleeding in preterm neonates. Cochrane Database Syst Rev 2018. DOI 10.1002/14651858.CD008342.pub2
CRASH-2 trial collaborators. Effects of tranexamic acid on death, vascular occlusive events, and blood transfusion in trauma patients with significant haemorrhage (CRASH-2): a randomised, placebo-controlled trial. Lancet 2010. DOI 10.1016/S0140-6736(10)60835-5
WOMAN Trial Collaborators. Effect of early tranexamic acid administration on mortality, hysterectomy, and other morbidities in women with post-partum haemorrhage (WOMAN): an international, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet 2017. DOI 10.1016/S0140-6736(17)30638-4
van Galen KP 외. Antifibrinolytic therapy for preventing oral bleeding in patients with haemophilia or Von Willebrand disease undergoing minor oral surgery or dental extractions. Cochrane Database Syst Rev 2019. DOI 10.1002/14651858.CD011385.pub3
Ullah K 외. Is Antifibrinolytic Therapy Effective for Preventing Hemorrhage in Patients with Hemophilia Undergoing Dental Extractions? A Systematic Review and Meta-Analysis. Clin Appl Thromb Hemost 2022. DOI 10.1177/10760296221114862
Coppola A 외. Treatment for preventing bleeding in people with haemophilia or other congenital bleeding disorders undergoing surgery. Cochrane Database Syst Rev 2015. DOI 10.1002/14651858.CD009961.pub2
Daud A 외. Fibrin and Thrombin Sealants in Vascular and Cardiac Surgery: A Systematic Review and Meta-analysis. Eur J Vasc Endovasc Surg 2020. DOI 10.1016/j.ejvs.2020.05.016
Ma GW 외. The role of sealants for achieving anastomotic hemostasis in vascular surgery. Cochrane Database Syst Rev 2024. DOI 10.1002/14651858.CD013421.pub2
Ito TE 외. Systematic Review of Topical Hemostatic Agent Use in Minimally Invasive Gynecologic Surgery. JSLS 2018. DOI 10.4293/JSLS.2018.00070
Page D 외. Comprehensive care for hemophilia and other inherited bleeding disorders. Transfus Apher Sci 2019. DOI 10.1016/j.transci.2019.08.005
White GC 외. Hemophilia: an amazing 35-year journey from the depths of HIV to the threshold of cure. Trans Am Clin Climatol Assoc 2010. PMID 20697550
Lederman MM 외. Haemophilia, human immunodeficiency virus and human immunodeficiency virus pathogenesis. Thromb Haemost 2010. DOI 10.1160/TH10-02-0096
Lederman MM 외. AIDS in the Heartland-Hemophilia Was the Harbinger of Things to Come. J Acquir Immune Defic Syndr 2021. DOI 10.1097/QAI.0000000000002602
Evatt BL 외. The AIDS epidemic in haemophilia patients II: pursuing absolute viral safety of clotting factor concentrates 1985-1988. Haemophilia 2012. DOI 10.1111/hae.12000
Lusher JM 외. Recombinant factor VIII for the treatment of previously untreated patients with hemophilia A. Safety, efficacy, and development of inhibitors. N Engl J Med 1993. DOI 10.1056/NEJM199302183280701
Manco-Johnson MJ 외. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med 2007. DOI 10.1056/NEJMoa067659
Mahlangu J 외. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood 2013. DOI 10.1182/blood-2013-10-529974
Powell JS 외. Phase 3 study of recombinant factor IX Fc fusion protein in hemophilia B. N Engl J Med 2013. DOI 10.1056/NEJMoa1305074
Srivastava A 외. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020. DOI 10.1111/hae.14046
Oldenburg J 외. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med 2017. DOI 10.1056/NEJMoa1703068
Mahlangu J 외. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med 2018. DOI 10.1056/NEJMoa1803550
Young G 외. Efficacy and safety of fitusiran prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B with inhibitors (ATLAS-INH): a multicentre, open-label, randomised phase 3 trial. Lancet 2023. DOI 10.1016/S0140-6736(23)00284-2
Srivastava A 외. Fitusiran prophylaxis in people with severe haemophilia A or haemophilia B without inhibitors (ATLAS-A/B): a multicentre, open-label, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol 2023. DOI 10.1016/S2352-3026(23)00037-6
Pipe SW 외. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med 2023. DOI 10.1056/NEJMoa2211644

인체 지도에서 다른 질환 이야기 고르기

이야기는 위 출처(학술지 논문·역사 리뷰)에 적힌 사실만 옮겼고 문장마다 출처 번호를 달았습니다. 성분·계열 이름만 적고 제품명은 쓰지 않으며, 그림은 저작권 표기대로 쓸 수 있는 것(퍼블릭 도메인·CC0·CC BY)과 PubChem 구조 그림만 실었습니다. 계열의 차례는 등장한 순서이지 치료 순서(어느 약을 먼저 쓰는가)가 아닙니다. 「국내 첫 허가」·「성분 수」는 식약처 허가 원장 실측이고, 개발 동향은 PubMed(최근 1년 리뷰 논문 수)·ClinicalTrials.gov(지금 모집 중인 3상 수)·식약처 임상시험 승인 목록을 하루에 한 번 센 숫자입니다(검색어에 따라 달라짐 · 숫자를 누르면 그 검색 결과). 처방·복약 판단에 쓰는 자료가 아닙니다.