의약품 이야기 · Drug Story

빈혈 치료제 이야기

인체 지도ATC B03 항빈혈제치료제 표 개발 연대기 같은 부위고지혈증 혈전증 혈우병 말초혈관질환

먹는 철분제와 주사용 철분제, 비타민 B12·엽산에서 만성 신장병 빈혈의 적혈구 생성 자극제(ESA), 먹는 HIF-PH 억제제, 적혈구 성숙 촉진제 루스파터셉트까지 계열이 등장한 차례대로 읽는 개발사. 등장 순서이지 치료 순서가 아닙니다.

계열 6종 · 성분 — · 이정표 논문 17건 · 출처 27건 · 글 2026-11-11

① 발전 과정1926 → 2026국내에 먼저 허가된 계열부터 · 등장 순서이지 치료 순서가 아닙니다

1920년대
1926비타민 B12·엽산Minot 와 Murphy 가 악성빈혈 환자 45명에게 매일 쇠간 반 파운드를 먹여 빈혈을 없앰.
1930년대
1934비타민 B12·엽산Minot·Murphy·Whipple 노벨상 — 빈혈의 간 치료법.
1960년대
1964비타민 B12·엽산Hodgkin 노벨상 — 비타민 B12 결정화·특성 규명이 기여.
1980년대
1986적혈구 생성 자극제재조합 사람 에리트로포이에틴 투석 환자 10명 시험 — 12주 헤모글로빈 평균 10.3 g/dl.
1990년대
1998적혈구 생성 자극제투석 환자 1,233명 헤마토크릿 목표 42% 대 30% 시험이 중단됨.
2000년대
2002적혈구 생성 자극제다베포에틴 알파 더 적은 횟수 투여 522명 시험.
2006적혈구 생성 자극제CHOIR — 헤모글로빈 목표 13.5 대 11.3 g/dL, 복합 사건 125건 대 97건.
2006적혈구 생성 자극제CREATE — 목표 13.0~15.0 대 10.5~11.5 g/dL, 603명.

2007적혈구 생성 자극제비투석 만성 신장병 지속형 에리트로포이에틴 수용체 활성제 반응률 67~90%.
2009주사용 철분제철결핍 만성 심부전 459명 — 정맥 철분 24주 환자 전반 평가 50% 대 28%.
2009적혈구 생성 자극제TREAT — 4,038명, 뇌졸중 101건 대 53건.
2010년대
2014주사용 철분제FIND-CKD — 비투석 만성 신장병 626명, 56주.
2015경구 철분제빈혈 없는 젊은 여성 54명 — 60 mg 이상 복용 뒤 24시간 철 분획 흡수 35~45% 감소.
2017경구 철분제철 보충 연속일 대 격일 시험 — 누적 분획 흡수 16.3% 대 21.8%.
2018비타민 B12·엽산경구 대 근육주사 비타민 B12 Cochrane 종설(시험 3편 153명).
2019경구 철분제빈혈 여성 19명 — 2일째·5일째 분획 흡수가 3일째보다 40~50% 높음.
2019HIF-PH 억제제록사두스타트 중국 투석 환자 305명 — 에포에틴 알파 대비 비열등.
2019HIF-PH 억제제록사두스타트 중국 비투석 환자 154명 — 헤모글로빈 +1.9 g/dL 대 −0.4 g/dL.
2020년대
2020적혈구 성숙 촉진제BELIEVE — 수혈 의존 베타 지중해빈혈 336명, 수혈 감소 21.4% 대 4.5%.
2020적혈구 성숙 촉진제MEDALIST — 저위험 골수형성이상증후군 229명, 8주 이상 수혈 비의존 38% 대 13%.
2020적혈구 성숙 촉진제루스파터셉트 첫 승인 정리(미국 — 베타 지중해빈혈).
2021경구 철분제영국소화기학회 철결핍빈혈 지침 개정.
2021HIF-PH 억제제다프로두스타트 ASCEND-D 투석 환자 2,964명 — 주요 심혈관 사건 25.2% 대 26.7%.
2021HIF-PH 억제제다프로두스타트 ASCEND-ND 투석 전 3,872명 — 주요 심혈관 사건 19.5% 대 19.2%.
2023경구 철분제여성 150명 이중맹검 시험 — 같은 총량에서 6개월 철결핍 유병률 11.4% 대 3.0%.
2023주사용 철분제PIVOTAL 이차 분석 — 고용량 정맥 철분 심근경색 위험비 0.69.
2024주사용 철분제임신 중 철결핍빈혈 정맥 대 경구 철분 Cochrane 종설(13편 3,939명).
2026적혈구 생성 자극제KDIGO 만성 신장병 빈혈 지침 — 유지 치료 헤모글로빈 상한 11.5 g/dL 미만.

② 이야기장 = 계열 차례 그대로

경구 철분제

세계 2015 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 48건 모집 중 3상 7건

철결핍빈혈은 전 세계에서 이환과 질병 부담이 큰 원인이고, 혈액 검사로 진단해 먹거나 주사하는 철분 보충으로 바로잡을 수 있다.¹ 그 원인은 식사로 들어오는 철이 모자라거나 흡수가 안 되는 것에서부터 월경이나 위장관 출혈 같은 만성 출혈까지 여러 가지이며, 철결핍빈혈로 오는 남성과 폐경 후 여성의 약 3분의 1 에서 위장관을 중심으로 한 병적 이상이 있어 철 보충과 함께 원인 조사가 따라야 한다고 영국소화기학회 지침은 적었다.¹

연표

2015빈혈 없는 젊은 여성 54명 — 60 mg 이상 복용 뒤 24시간 철 분획 흡수 35~45% 감소.²
2017철 보충 연속일 대 격일 시험 — 누적 분획 흡수 16.3% 대 21.8%.³
2019빈혈 여성 19명 — 2일째·5일째 분획 흡수가 3일째보다 40~50% 높음.⁴
2021영국소화기학회 철결핍빈혈 지침 개정.¹
2023여성 150명 이중맹검 시험 — 같은 총량에서 6개월 철결핍 유병률 11.4% 대 3.0%.⁵

철 보충제를 한 번 먹으면 간에서 만드는 호르몬 헵시딘이 올라 그다음 철 흡수에 영향을 준다는 점이 2010년대에 사람 대상 시험으로 재어졌다. 2015년 Moretti 등은 혈청 페리틴 20 µg/L 이하인 빈혈 없는 젊은 여성 54명에게 동위원소로 표지한 황산제일철을 주어, 60 mg 이상을 먹고 24시간 뒤 혈청 헵시딘이 올랐고 철 분획 흡수가 35~45% 줄었다고 보고했다.² 용량을 6배(40~240 mg)로 늘려도 흡수된 철은 3배(6.7~18.1 mg) 늘었을 뿐이었고, 24시간 안에 60 mg 을 세 번(아침 두 번·오후 한 번) 먹은 쪽의 총 흡수량은 아침 두 번 먹은 쪽보다 유의하게 많지 않았으며, 연구진은 헵시딘 반응의 지속 시간이 격일 보충을 뒷받침한다고 적었다.²

2017년 Stoffel 등은 페리틴 25 µg/L 이하인 18~40세 여성을 무작위로 나눈 시험 둘을 냈다. 첫 시험에서 60 mg 을 연속 14일 먹은 군과 격일로 28일 먹은 군의 누적 분획 흡수는 기하평균 16.3% 대 21.8%(p=0.0013), 누적 총 흡수는 131.0 mg 대 175.3 mg(p=0.0010)이었고 처음 14일 동안 혈청 헵시딘은 연속 복용 군이 높았다.³ 둘째 시험에서 120 mg 을 아침에 한 번 먹은 군과 60 mg 씩 두 번(아침·저녁) 나눠 먹은 군의 3일간 분획 흡수는 11.8% 대 13.1%(p=0.33)로 유의한 차이가 없었고, 두 번 나눠 먹은 쪽의 혈청 헵시딘이 더 높았다(p=0.013).³ 연구진은 이 결과를 철결핍성 빈혈 환자에서 확인해야 한다고 적었다.³

그 확인은 2019년 Stoffel 등이 빈혈이 있는 여성 19명(100 mg·200 mg 교차)으로 했다. 연속 이틀(2일째·3일째)과 격일(5일째) 흡수를 비교하니 3일째 혈청 헵시딘이 2일째와 5일째보다 높았고, 분획 흡수는 2일째와 5일째가 3일째보다 40~50% 높았으며 2일째와 5일째 사이에는 유의한 차이가 없었다.⁴ 같은 총량을 격일로 주려면 목표 하루 용량의 두 배를 격일로 줘야 한다는 점도 적었는데, 200 mg 을 격일로 한 번 먹었을 때의 총 흡수가 100 mg 을 연속일로 먹었을 때의 약 두 배였기 때문이다.⁴

2023년 von Siebenthal 등은 페리틴 30 µg/L 이하인 스위스 여성 150명을 이중맹검으로 나눠(군마다 75명), 매일 100 mg 을 90일 먹고 위약을 90일 먹는 군과 같은 용량과 위약을 격일로 180일 먹는 군을 견줬다.⁵ 같은 총 철 용량에서 중앙 혈청 페리틴은 43.8 µg/L 대 44.8 µg/L(P=0.98)로 같았고, 철을 먹은 날의 위장관 부작용 지속 유병률 비는 연속 복용 군 대 격일 복용 군 1.56(95% 신뢰구간 1.38~1.77)이었으며, 철결핍 유병률은 3개월에 5.5% 대 4.3%(P=0.74), 6개월에 11.4% 대 3.0%(P=0.049)였다.⁵

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2017Stoffel NU 외. Iron absorption from oral iron supplements given on consecutive versus alternate days and as single morning doses versus twice-daily split dosing in iron-depleted women: two open-label, randomised controlled trials.
Lancet Haematol · DOI 10.1016/S2352-3026(17)30182-5
2019Stoffel NU 외. Iron absorption from supplements is greater with alternate day than with consecutive day dosing in iron-deficient anemic women.
Haematologica · DOI 10.3324/haematol.2019.220830
2023von Siebenthal HK 외. Alternate day versus consecutive day oral iron supplementation in iron-depleted women: a randomized double-blind placebo-controlled study.
EClinicalMedicine · DOI 10.1016/j.eclinm.2023.102286

주사용 철분제

세계 2009 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 83건 모집 중 3상 10건

철 보충은 먹는 길과 혈관으로 직접 주는 길이 있다고 영국소화기학회 지침은 적었다.¹ 2009년 Anker 등은 만성 심부전(NYHA 2~3등급, 좌심실 박출률 40~45% 이하)이면서 철결핍(페리틴 100 µg/L 미만, 또는 100~299 µg/L 이면서 트랜스페린 포화도 20% 미만)이고 헤모글로빈 95~135 g/L 인 환자 459명을 2대 1 로 나눠 카르복시말토오스 제2철 200 mg 정맥 주사 또는 생리식염수를 주었다.⁶ 24주째 환자 전반 평가에서 「훨씬 또는 어느 정도 좋아졌다」고 답한 비율은 50% 대 28%(개선 오즈비 2.51, 95% 신뢰구간 1.75~3.61), NYHA 1~2등급인 비율은 47% 대 30%였고, 결과는 빈혈이 있든 없든 비슷했으며 사망·이상반응 비율은 두 군이 비슷했다.⁶

연표

2009철결핍 만성 심부전 459명 — 정맥 철분 24주 환자 전반 평가 50% 대 28%.⁶
2014FIND-CKD — 비투석 만성 신장병 626명, 56주.⁷
2023PIVOTAL 이차 분석 — 고용량 정맥 철분 심근경색 위험비 0.69.⁸
2024임신 중 철결핍빈혈 정맥 대 경구 철분 Cochrane 종설(13편 3,939명).⁹

만성 신장병에서는 2014년 FIND-CKD 가 냈다. Macdougall 등은 적혈구 생성 자극제를 쓰지 않는 비투석 만성 신장병·빈혈·철결핍 환자 626명을 1대 1대 2 로 나눠 카르복시말토오스 제2철을 목표 페리틴 400~600 µg/L(고)·100~200 µg/L(저)로 주는 군과 먹는 철분제 군에 56주 배정했다.⁷ 다른 빈혈 관리(적혈구 생성 자극제·다른 철분 치료·수혈)를 시작하거나 헤모글로빈이 10 g/dL 아래로 두 번 연속 떨어지는 일이 생긴 환자는 각각 23.5%·32.2%·31.8% 였고 고 페리틴 정맥 철분 군 대 먹는 철분 군의 위험비는 0.65(95% 신뢰구간 0.44~0.95; P=0.026)였으며 이상반응 비율은 모든 군이 비슷했다.⁷

혈액투석 환자에서는 PIVOTAL 시험의 사전 계획 이차 분석이 있다. 투석을 시작한 지 1년 안이고 페리틴 400 µg/L 미만·트랜스페린 포화도 30% 미만인 성인을 고용량 또는 저용량 정맥 철분에 배정해 중앙 2.1년을 따랐고, 8.4% 에서 심근경색이 있었으며 고용량 정맥 철분 군의 치명·비치명 심근경색 위험비는 0.69(95% 신뢰구간 0.52~0.93; P=0.01)였다.⁸

임신 중 철결핍빈혈에서는 2024년 Cochrane 종설이 무작위 시험 13편(3,939명)을 묶었다. 정맥 철분은 먹는 철분보다 치료 시작 3~6주 뒤 헤모글로빈을 조금 더 올리고(평균 차 0.49, 95% 신뢰구간 0.28~0.69; 11편 2,935명) 빈혈 비율을 낮추는 쪽이며(상대위험 0.81, 0.77~0.86), 수혈 필요에는 차이가 거의 없다(상대위험 0.97, 0.58~1.60; 6편 2,592명)고 정리했다.⁹

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2009Anker SD 외. Ferric carboxymaltose in patients with heart failure and iron deficiency.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa0908355
2014Macdougall IC 외. FIND-CKD: a randomized trial of intravenous ferric carboxymaltose versus oral iron in patients with chronic kidney disease and iron deficiency anaemia.
Nephrol Dial Transplant · DOI 10.1093/ndt/gfu201
2024Nicholson L 외. Effect and safety of intravenous iron compared to oral iron for treatment of iron deficiency anaemia in pregnancy.
Cochrane Database Syst Rev · DOI 10.1002/14651858.CD016136

비타민 B12·엽산

세계 1926 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 173건 모집 중 3상 2건

비타민 B12 의 발견과 그 역할 규명, 결핍의 영향과 치료는 100년이 넘는 여러 단계에 걸쳐 이루어졌고 노벨상이 두 번 걸렸다.¹⁰ 19세기 악성빈혈 환자 임상 보고가 쌓여 Minot 와 Murphy 가 첫 치료 연구를 할 만큼 임상상이 정리됐고, 이들은 간을 많이 먹이는 특별 식이를 잘 규정된 악성빈혈 환자에게 설계해 주었으며 모든 대상자에서 임상·혈액 상태가 일관되게 좋아졌고 대부분은 오래 관해를 유지했다.¹⁰

연표

1926Minot 와 Murphy 가 악성빈혈 환자 45명에게 매일 쇠간 반 파운드를 먹여 빈혈을 없앰.¹¹
1934Minot·Murphy·Whipple 노벨상 — 빈혈의 간 치료법.¹¹
1964Hodgkin 노벨상 — 비타민 B12 결정화·특성 규명이 기여.¹⁰
2018경구 대 근육주사 비타민 B12 Cochrane 종설(시험 3편 153명).¹²

Stone 은 이 이야기를 당뇨병 치료제 인슐린의 발견과 엮어 적었다. Minot 는 1921년 10월 체중이 줄고 중증 당뇨병으로 진단됐고 1923년 1월부터 Joslin 에게 인슐린 치료를 받아 일터로 돌아갔으며, 1926년 Minot 와 Murphy 는 악성빈혈 환자 45명에게 매일 쇠간 반 파운드를 먹여 빈혈을 없애 의학계를 놀라게 했다.¹¹ Minot 는 1934년 Murphy·Whipple 와 함께 「빈혈 환자의 간 치료법에 관한 발견」으로 노벨상을 받았다.¹¹

그다음 단계로 Castle 은 악성빈혈에서 그가 내인자라 부른 위 성분이 없다는 것을 발견했고, 한참 뒤 내인자는 비타민 B12 와 복합체를 이루어 회장 수용체로 흡수를 돕는 당단백질로 밝혀졌다.¹⁰ 비타민은 두 연구진이 동시에 분리했고 Dorothy Hodgkin 의 실험실에서 결정으로 만들어 특성을 밝혔으며(그녀의 1964년 노벨상에 기여), 이어 엽산과의 상호작용과 거대적아구성 빈혈로 이어지는 공통 고리를 포함한 생화학적 역할이 밝혀졌다.¹⁰

결핍 치료에서 주사와 경구의 비교는 2018년 Cochrane 종설이 정리했다. Wang 등은 먹는 비타민 B12 와 근육주사 비타민 B12 를 견준 무작위 시험 3편(153명 — 경구 74명·근육주사 79명, 3~4개월)을 찾았고 시험 둘은 하루 1,000 µg 경구에서 혈중 비타민 B12 농도가 근육주사와 임상적으로 의미 있는 차이가 없었으나 근거의 질은 낮았다고 적었다.¹² 하루 2,000 µg 을 쓴 시험 하나는 평균 차이가 680 pg/mL(95% 신뢰구간 392.7~967.3)로 경구 쪽이 높았고, 한 시험에서 경구가 비용이 적게 들었으며, 이상반응 근거는 질이 아주 낮았다고 했다.¹²

시아노코발라민 — 비타민 B12 의 한 꼴구조식 · PubChem(미국 NCBI) 2D 구조 그림 · CID 166596686 · 원본

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2012Scott JM 외. The discovery of vitamin B(12).
Ann Nutr Metab · DOI 10.1159/000343114
2020Stone MJ. Diabetes mellitus and pernicious anemia: interrelated therapeutic triumphs discovered shortly after William Osler's death.
Proc (Bayl Univ Med Cent) · DOI 10.1080/08998280.2020.1784499
2018Wang H 외. Oral vitamin B12 versus intramuscular vitamin B12 for vitamin B12 deficiency.
Cochrane Database Syst Rev · DOI 10.1002/14651858.CD004655.pub3

적혈구 생성 자극제(ESA)

세계 1986 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 65건 모집 중 3상 2건

1986년 Winearls 등은 재조합 DNA 에서 만든 사람 에리트로포이에틴(rHuEPO)을 주 3회 혈액투석을 받는 말기 신부전 환자 10명(평균 헤모글로빈 6.1 g/dl, 범위 4.6~8.8)에게 투석 뒤마다 3~192 IU/kg 범위에서 올려 가며 정맥 주사했다.¹³ 모든 환자에서 망상적혈구와 헤모글로빈이 올랐고 치료 전 수혈에 의존하던 4명은 첫 주 뒤 더는 수혈이 필요 없었으며, 12주 치료한 9명의 헤모글로빈은 평균 10.3 g/dl(9.5~12.8)로 올랐고 고혈압성 뇌병증 1명과 동정맥루 응고 2명이 있었다.¹³

연표

1986재조합 사람 에리트로포이에틴 투석 환자 10명 시험 — 12주 헤모글로빈 평균 10.3 g/dl.¹³
1998투석 환자 1,233명 헤마토크릿 목표 42% 대 30% 시험이 중단됨.¹⁴
2002다베포에틴 알파 더 적은 횟수 투여 522명 시험.¹⁸
2006CHOIR — 헤모글로빈 목표 13.5 대 11.3 g/dL, 복합 사건 125건 대 97건.¹⁵
2006CREATE — 목표 13.0~15.0 대 10.5~11.5 g/dL, 603명.¹⁶
2007비투석 만성 신장병 지속형 에리트로포이에틴 수용체 활성제 반응률 67~90%.¹⁹
2009TREAT — 4,038명, 뇌졸중 101건 대 53건.¹⁷
2026KDIGO 만성 신장병 빈혈 지침 — 유지 치료 헤모글로빈 상한 11.5 g/dL 미만.²⁰

목표 수치를 어디에 두느냐가 그다음 논점이 됐다. 1998년 Besarab 등은 울혈성 심부전·허혈성 심질환이 있는 혈액투석 환자 1,233명을 헤마토크릿 42%(618명)와 30%(615명)를 목표로 에포에틴을 맞추게 나눴고, 29개월에 정상 헤마토크릿 군 183명 사망·19명 첫 비치명 심근경색, 낮은 군 150명 사망·14명 비치명 심근경색(위험비 1.3, 95% 신뢰구간 0.9~1.9)으로 사전에 정한 중단 경계에는 못 미쳤으나 시험을 멈췄다.¹⁴ 2006년에는 두 시험이 같은 날 나왔다. Singh 등(CHOIR)은 만성 신장병 환자 1,432명을 헤모글로빈 목표 13.5 g/dL(715명)와 11.3 g/dL(717명)로 나눠 중앙 16개월 보고, 복합 사건이 125건 대 97건(위험비 1.34, 95% 신뢰구간 1.03~1.74; P=0.03)이었고 삶의 질 개선은 두 군이 비슷했다고 했다.¹⁵ Drüeke 등(CREATE)은 사구체여과율 15~35 mL/min/1.73 m² 이고 헤모글로빈 11.0~12.5 g/dL 인 환자 603명을 정상 범위(13.0~15.0)와 낮은 범위(10.5~11.5) 목표로 나눠 3년을 따랐고, 첫 심혈관 사건은 58건 대 47건(위험비 0.78, 95% 신뢰구간 0.53~1.14; P=0.20)으로 차이가 없었으며 투석이 필요해진 환자는 127명 대 111명(P=0.03)이었다.¹⁶

2009년 Pfeffer 등(TREAT)은 제2형 당뇨병·만성 신장병·빈혈 환자 4,038명을 다베포에틴 알파로 헤모글로빈 약 13 g/dL 를 목표로 하는 군(2,012명)과 위약군(2,026명, 9.0 g/dL 미만이면 구조 투여)으로 나눴다.¹⁷ 사망 또는 심혈관 사건은 632명 대 602명(위험비 1.05, 95% 신뢰구간 0.94~1.17), 뇌졸중은 101명 대 53명(위험비 1.92, 95% 신뢰구간 1.38~2.68), 적혈구 수혈은 297명 대 496명이었다.¹⁷

주사 횟수를 줄이려는 제제도 시험됐다. 2002년 Vanrenterghem 등은 안정적으로 rHuEPO 를 맞던 투석 환자 522명을 1대 2 로 나눠 rHuEPO 를 계속하거나 같은 양의 다베포에틴 알파를 더 적은 횟수(주 1회는 격주, 주 2~3회는 주 1회)로 바꿔 최대 52주 헤모글로빈을 유지했고, 기준선 대비 헤모글로빈 변화는 다베포에틴 군 −0.03 g/dL, rHuEPO 군 −0.06 g/dL(차이 0.03, 95% 신뢰구간 −0.16~0.21)이었다.¹⁸ 2007년 Provenzano 등은 적혈구 생성 자극제를 쓰지 않던 비투석 만성 신장병 환자에게 지속형 에리트로포이에틴 수용체 활성제(C.E.R.A.)를 주 0.15·0.30·0.60 µg/kg 로 피하주사해, 헤모글로빈 반응률이 67%·72%·90% 였고 반응은 투여 간격과 무관했다고 보고했다.¹⁹

2026년 KDIGO 만성 신장병 빈혈 지침 개정판 요약은 적혈구 생성 자극제 유지 치료 중 헤모글로빈 상한 목표를 11.5 g/dL(115 g/L) 미만으로 두고, 시작 기준 헤모글로빈은 환자 특성·증상·가치에 따라 개별화하며, 교정 가능한 원인을 먼저 다루라고 적었다.²⁰

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

1986Winearls CG 외. Effect of human erythropoietin derived from recombinant DNA on the anaemia of patients maintained by chronic haemodialysis.
Lancet · DOI 10.1016/s0140-6736(86)92192-6
2006Singh AK 외. Correction of anemia with epoetin alfa in chronic kidney disease.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa065485
2009Pfeffer MA 외. A trial of darbepoetin alfa in type 2 diabetes and chronic kidney disease.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa0907845

HIF-PH 억제제(경구)

세계 2019 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 34건 모집 중 3상 0건

만성 신장병에서 에리트로포이에틴과 그 유도체로 빈혈을 치료하는 일이 뇌졸중·심근경색 같은 이상반응 위험을 높일 가능성과 연결돼 왔고, 몇몇 시험은 저산소유도인자 프롤릴 수산화효소 억제제(HIF-PHI)가 적혈구 생성 자극제만큼 헤모글로빈을 올린다고 시사했다.²¹ 록사두스타트는 적혈구 생성을 자극하고 철 대사를 조절하는 먹는 HIF 프롤릴 수산화효소 억제제다.²²

연표

2019록사두스타트 중국 투석 환자 305명 — 에포에틴 알파 대비 비열등.²²
2019록사두스타트 중국 비투석 환자 154명 — 헤모글로빈 +1.9 g/dL 대 −0.4 g/dL.²³
2021다프로두스타트 ASCEND-D 투석 환자 2,964명 — 주요 심혈관 사건 25.2% 대 26.7%.²¹
2021다프로두스타트 ASCEND-ND 투석 전 3,872명 — 주요 심혈관 사건 19.5% 대 19.2%.²⁴

2019년 Chen 등은 중국에서 시험 둘을 냈다. 투석 중인 환자 305명(록사두스타트 204명·에포에틴 알파 101명)을 2대 1 로 나눈 26주 시험에서 헤모글로빈의 기준선 대비 변화는 0.7±1.1 g/dL 대 0.5±1.0 g/dL(차이 0.2±1.2, 95% 신뢰구간 −0.02~0.5)로 비열등했고, 고칼륨혈증과 상기도 감염은 록사두스타트 군에서, 고혈압은 에포에틴 군에서 더 자주 나타났다.²² 투석 전 만성 신장병 환자 154명을 2대 1 로 록사두스타트 또는 위약에 8주 배정한 시험에서는 헤모글로빈 변화가 록사두스타트 군 +1.9±1.2 g/dL, 위약군 −0.4±0.8 g/dL 였고(P<0.001), 고칼륨혈증과 대사성 산증은 록사두스타트 군에서 더 자주 나타났다.²³ 헵시딘의 평균 감소는 투석 환자에서 록사두스타트 군 30.2 ng/mL·에포에틴 군 2.3 ng/mL, 투석 전 환자에서 록사두스타트 군 56.14 ng/mL·위약군 15.10 ng/mL 였다.²²²³

2021년 Singh 등은 다프로두스타트로 큰 시험 둘을 냈다. 투석 환자 2,964명(ASCEND-D)에서 헤모글로빈은 28~52주에 기준선 대비 0.28 g/dL 대 0.10 g/dL(차이 0.18, 95% 신뢰구간 0.12~0.24)로 비열등했고 주요 심혈관 사건은 25.2%(374/1,487)와 26.7%(394/1,477)(위험비 0.93, 95% 신뢰구간 0.81~1.07)였다.²¹ 투석 전 환자 3,872명(ASCEND-ND)에서는 헤모글로빈 변화가 0.74 g/dL 대 0.66 g/dL(차이 0.08, 95% 신뢰구간 0.03~0.13), 주요 심혈관 사건이 19.5%(378/1,937) 대 19.2%(371/1,935)(위험비 1.03, 95% 신뢰구간 0.89~1.19)였다.²⁴

록사두스타트 — 2019년 중국 3상 시험 둘에 쓰인 먹는 HIF 프롤릴 수산화효소 억제제구조식 · PubChem(미국 NCBI) 2D 구조 그림 · CID 11256664 · 원본

다프로두스타트 — 2021년 ASCEND 시험 둘에 쓰인 먹는 HIF 프롤릴 수산화효소 억제제구조식 · PubChem(미국 NCBI) 2D 구조 그림 · CID 91617630 · 원본

이정표 논문큐레이션 · PubMed 로 확인한 것만

2019Chen N 외. Roxadustat Treatment for Anemia in Patients Undergoing Long-Term Dialysis.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa1901713
2021Singh AK 외. Daprodustat for the Treatment of Anemia in Patients Undergoing Dialysis.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa2113379
2021Singh AK 외. Daprodustat for the Treatment of Anemia in Patients Not Undergoing Dialysis.
N Engl J Med · DOI 10.1056/NEJMoa2113380

적혈구 성숙 촉진제(루스파터셉트)

세계 2020 · 국내 첫 허가 — · 성분 —

개발 동향최근 1년 리뷰 31건 모집 중 3상 1건

루스파터셉트는 몇몇 형질전환성장인자 β 계열 리간드에 결합하는 재조합 융합 단백질로, 적혈구 성숙을 높여 수혈량을 줄일 수 있다고 기대됐다.²⁵ 그것은 SMAD2·SMAD3 신호를 줄이는 방식이며 2기 연구에서 가능성을 보였다.²⁶ 이 약은 Acceleron Pharma 와 Celgene 이 골수형성이상증후군·골수섬유증·베타 지중해빈혈에 따른 빈혈을 겨냥해 개발한 적혈구 성숙제로, 3상 BELIEVE 시험 결과를 바탕으로 미국에서 베타 지중해빈혈 빈혈 치료로 첫 승인을 받았다.²⁷

연표

2020BELIEVE — 수혈 의존 베타 지중해빈혈 336명, 수혈 감소 21.4% 대 4.5%.²⁵
2020MEDALIST — 저위험 골수형성이상증후군 229명, 8주 이상 수혈 비의존 38% 대 13%.²⁶
2020루스파터셉트 첫 승인 정리(미국 — 베타 지중해빈혈).²⁷

국내 임상승인 · 최근 2년

5건 · 3상 3건 · 2024-11-16 이후

승인일	단계	의뢰자	시험 제목
2026-08-04	3상	한국아이큐비아(주)	룩소리티닙 요법을 받고 있는 골수 섬유증 및 빈혈이 있는 참여자를 대상으로 위약과 비교하여 엘리터셉트(TAK-226)의 유효성 및 안전성을 평가하는 제3상, 이중 눈가림, 무작위배정 임상시험
2026-06-10	연구자 임상시험	순천향대학교 서울병원	저위험 골수형성이상증후군(myelodysplastic syndromes, MDS) 환자에서 Dapagliflozin의 빈혈 개선 효과를 평가하기 위한 전향적, 단일군, 개방형, 제2상 임상시험
2026-01-26	3상	한국아이큐비아(주)	적혈구 수혈을 필요로 하는 ESA 치료 무경험의 성인 참여자에서 IPSS-R 초저위험, 저위험 또는 중간위험의 골수 형성 이상 증후군에 기인한 빈혈을 치료하기 위한 엘리터셉트의 유효성 및 안전성을 에포에틴 알파와 대비하여 비교하는 제3상, 다기관, 공개라벨, 무작위배정 임상시험
2025-09-18	2상	피피디디벨럽먼트피티이엘티디	저위험 골수이형성 증후군으로 인한 빈혈이 있는 시험대상자에서 모멜로티닙의 제2상, 무작위배정, 공개 임상시험.
2025-02-21	3상	한국아이큐비아(주)	초저위험, 저위험, 또는 중위험 골수형성이상증후군(MDS) 성인 시험대상자를 대상으로 하는 수혈-의존성 빈혈 치료를 위한 엘리터셉트(KER-050)의 유효성 및 안전성을 평가하는 제3상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조 임상시험(RENEW)

식약처 임상시험 승인 목록에서 시험 제목에 「빈혈」이 든 것(다른 병인 같은 이름은 뺌) · 성분이 개발 코드로 적혀 계열로는 나누지 않았습니다 · 최근 5건만

출처

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Markham A. Luspatercept: First Approval. Drugs 2020. DOI 10.1007/s40265-019-01251-5

인체 지도에서 다른 질환 이야기 고르기

이야기는 위 출처(학술지 논문·역사 리뷰)에 적힌 사실만 옮겼고 문장마다 출처 번호를 달았습니다. 성분·계열 이름만 적고 제품명은 쓰지 않으며, 그림은 저작권 표기대로 쓸 수 있는 것(퍼블릭 도메인·CC0·CC BY)과 PubChem 구조 그림만 실었습니다. 계열의 차례는 등장한 순서이지 치료 순서(어느 약을 먼저 쓰는가)가 아닙니다. 「국내 첫 허가」·「성분 수」는 식약처 허가 원장 실측이고, 개발 동향은 PubMed(최근 1년 리뷰 논문 수)·ClinicalTrials.gov(지금 모집 중인 3상 수)·식약처 임상시험 승인 목록을 하루에 한 번 센 숫자입니다(검색어에 따라 달라짐 · 숫자를 누르면 그 검색 결과). 처방·복약 판단에 쓰는 자료가 아닙니다.