효능·효과과산소 디스뮤타아제1(superoxide dismutase 1; SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis; ALS) 성인 환자의 치료 이 약의 유효성은 SOD1 유전자 변이가 있는 ALS 환자에서 혈장 신경미세섬유 경쇄(neurofilament light chain)의 수치 감소로 확인되었다.
과산소 디스뮤타아제1(superoxide dismutase 1; SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis; ALS) 성인 환자의 치료 이 약의 유효성은 SOD1 유전자 변이가 있는 ALS 환자에서 혈장 신경미세섬유 경쇄(neurofilament light chain)의 수치 감소로 확인되었다.